EVRYSDI (risdiplaam) on SMN2 (survival of motoneuron 2) pre-mRNA splaissingu modifitseerija, mis on ette nähtud SMA, mida põhjustavad SMN1 geeni mutatsioonid kromosoomis 5q, mis viivad SMN-valgu puudulikkuseni, raviks. Funktsionaalse SMN-valgu puudulikkus on otseselt seotud SMA patofüsioloogiaga, mis hõlmab motoneuronite progresseeruvat kaotust ja lihasnõrkust.

EVRYSDI (risdiplaam) on näidustatud 5q spinaalse lihasatroofia (spinal muscular atrophy, SMA) raviks patsientidel, kellel on I, II või III tüüpi SMA kliiniline diagnoos või üks kuni neli SMN2 koopiat.

Saadaval kaks erinevat ravimvormi:

- Evrysdi 0,75 mg/ml suukaudse lahuse pulber

- Evrysdi 5 mg õhukese polümeerikattega tabletid

Mõlemad ravimvormid on Eestis Tervisekassa poolt soodustatud 100%.